バーンスタイン：イーライリリーのCSOが明かす次なるフロンティア — 脳へのインクレチン作用、アルツハイマー病予防の血液検査、そして一生に一度の心臓病治療薬
バーンスタイン第42回年次戦略決定カンファレンス（2026年5月28日） — 最高科学責任者（CSO）兼最高製品責任者（CPO）ダニエル・スコヴロンスキー氏が、アナリストのコートニー・ブリーン氏と対談
肥満症市場の浸透率は依然1% — それが好機であり、課題でもある
イーライリリーの最高科学責任者（CSO）ダニエル・スコヴロンスキー氏は、投資家が過小評価している可能性のある肥満症事業の現状について、衝撃的な現実を突きつけた。「Mounjaro」や「Zepbound」が一般名詞化し、リリーを時価総額1兆ドル企業へと押し上げたにもかかわらず、スコヴロンスキー氏は同社の取り組みが実際にはまだ初期段階にあると率直に語った。「利用率が最も高い米国でさえ、肥満治療におけるインクレチン製剤の利用率は10%未満です」。米国が世界の肥満症負担の約10%を占めることを考慮すると、スコヴロンスキー氏の結論は厳しいものとなる。「現在の肥満症治療薬の浸透率は、せいぜい1%程度でしょう」。長期的な収益機会は極めて大きいが、同時に実行に向けた課題も山積している。
スコヴロンスキー氏によれば、障壁は主に科学的なものではない。コストやアクセスの問題は現実的であり、同カンファレンスと同日に政府や医療保険者との契約を発表したことにも言及した。しかし同氏は、アーニングズコール（決算説明会）ではめったに議論されない、より心理的な障壁についても指摘した。「注射を嫌がるのは、針が痛いからではありません。実際、ほとんどの人にとって痛みはありません。注射を打つことで『自分は病気なのだ』と感じてしまうからです」。この認識が、リリーが新たに発売した経口GLP-1受容体作動薬「orforglipron」（ブランド名：Foundayo）を、単なる追加製品ではなく、構造的に不可欠なものと位置づける理由となっている。
Foundayo：プライマリ・ケアにおける基盤としての経口薬への賭け
スコヴロンスキー氏は、「Foundayo」の戦略的野心について極めて直接的に語り、これを「世界的な基盤（foundational globally）」と呼び、その名称自体が「Foundational daily oral（基盤となる毎日の経口薬）」という意図を伝えていると説明した。プライマリ・ケア医への訴求は包括的なものとなるよう設計されている。この薬は、時間帯を問わず服用できる制限のない錠剤1つで、体重、血糖値、血圧、中性脂肪、LDLコレステロールを低下させる。「プライマリ・ケアの現場で重視される主要な健康指標すべてを、使いやすい1錠で改善できるのです」と彼は述べた。
リリーはすでに、同社の歴史上どの薬よりも多くの国で同時にFoundayoの承認申請を行っており、スコヴロンスキー氏は今年後半から2026年初頭にかけて承認が順次下りる見通しを示した。製造面での利点も重要だ。従来の低分子医薬品であるため、冷蔵保存やバイオ医薬品特有の製造インフラを必要とせず、注射剤の初期段階で供給の足かせとなっていた課題を解消するスケーラビリティを備えている。
脳こそがインクレチン生物学の真に驚くべき領域
対談の中で最も知的好奇心を刺激したのは、スコヴロンスキー氏が代謝疾患を超えたインクレチン生物学の可能性について語った部分だろう。彼の主張はメカニズムに基づいている。GLP-1やGIP製剤の主要な薬理作用は、当初信じられていた膵臓ではなく、脳にあるというものだ。「主な薬理作用は、摂食や食欲に関わる脳経路の調節を通じて行われます」。そして、それらの経路は「依存性薬物によって乗っ取られ」、精神疾患にも関与している。
リリーは現在、依存症、うつ病、統合失調症に対するインクレチン製剤の試験を進めている。また、同社はこれらの薬剤から強力な抗炎症シグナルも確認している。乾癬および乾癬性関節炎の第III相試験では、患者の自己免疫疾患が体重減少よりも先に改善した。これは、脂肪減少とは独立した直接的な免疫学的効果を示唆している。炎症性腸疾患や喘息の試験も進行中だ。「インクレチン生物学は、代謝疾患だけでなく、脳の健康や免疫の健康においても役割を果たすことになるでしょう」とスコヴロンスキー氏は述べた。リリーは、これらの神経・免疫用途に特化して調整された分子を開発しており、これらが単なる適応拡大ではなく、意図的な次世代への投資であることを示している。
最も過小評価されているパイプライン資産：アルツハイマー病予防
スコヴロンスキー氏は、アルツハイマー病の予防を、リリーのパイプラインの中で最も過小評価されている機会の一つに挙げた。同社はすでに「donanemab」を治療薬として承認取得しているが、より大きな賭けは、現在第III相試験中の2つの薬剤だ。これらは、50歳以上の認知機能が正常な人において、アルツハイマー病の症状が現れるのを未然に防ぐことを目的としている。選別メカニズムには、リリーが独自開発したp-Tau217を測定する血液検査が用いられ、症状が出る前に脳内のアルツハイマー病理を検出できる。
検査で陽性となった患者は一定期間の治療を受ける。リリーの仮説は、この介入により症状発現の確率を低減できるというものだ。最初の第III相試験の結果は来年見込まれている。スコヴロンスキー氏が描く未来は、アルツハイマー病の年次スクリーニングが、コレステロールや血圧のチェックと同様に、予防医療の標準となる世界だ。彼は「うまくいかない可能性もある」と慎重な姿勢を崩さなかったが、もし成功すれば、リリーにとっての商業的影響は計り知れない。
一生に一度の心臓病治療薬とLp(a)の機会
スコヴロンスキー氏は、Lp(a)を「LDLコレステロールに次ぐ、心臓病の2番目に重要なリスク因子」と強調し、従来の心血管リスク因子との決定的な違いを指摘した。「コレステロールとは異なり、食事や運動は関係ありません。Lp(a)値が高いか低いかは、生まれつき決まっているのです」。人口の15%がこの高値を示し、生活習慣の改善では対処できない高い心臓発作リスクに直面している。リリーは現在、この集団を対象とした2つの薬剤の第III相試験を実施中だ。
より長期的な心血管領域への賭けは、PCSK9遺伝子編集である。スコヴロンスキー氏は、最近開示されたデータとして、1回の投与で高コレステロールや心臓発作に対する生涯にわたる保護が得られる可能性があることを明らかにした。「科学的には有望です」と彼は語った。一生に一度の治療に対する社会的な受容や償還制度の枠組みは未解決だが、それは科学的障壁ではなく、リリーが解決すべき課題であると述べた。
3件のワクチン買収と慢性疾患予防のテーゼ
リリーは今週、合計40億ドル弱で3件のワクチン関連買収を発表した。これまで注力してこなかった領域だけに、多くの市場関係者を驚かせた。スコヴロンスキー氏は、急性ウイルス感染症が数十年後の慢性疾患につながるという科学的知見に基づいた論理を説明した。最初の標的は、多発性硬化症（MS）の必要条件であることが研究で明らかになったエプスタイン・バール・ウイルス（EBV）だ。「EBVに感染しなければ、おそらくMSにはならないでしょう」。同氏は、他社でEBVワクチンの開発が確実な道筋に乗っているところは見当たらないと指摘した。
2つ目は次世代帯状疱疹ワクチンである。既存のデータでは、帯状疱疹ワクチンが脳卒中や、さらに驚くべきことに数年〜数十年後の認知症に対しても予防効果があることが示されている。リリーが買収するワクチンは、頭打ちの試験において現在の市場リーダーと同等の予防効果を示しつつ、副作用が大幅に少ないことが確認されている。3つ目の買収は、術後院内感染の主要原因である黄色ブドウ球菌に対する術前免疫アプローチだ。スコヴロンスキー氏は、既存のワクチン大手と現在の土俵で競うつもりはないと明言した。「彼らが投資していない、次世代の重要な病原体領域に投資したいのです」。
AIについて：創薬には強力だが、魔法の杖ではない
スコヴロンスキー氏は、AIに積極的に投資している企業の経営幹部としては異例の、地に足のついた懐疑的な見解を示した。彼の核心的な主張は、臨床開発のタイムラインはデータ処理速度ではなく、生物学によって決まるというものだ。「AIがあるからといって、3年半かかるアルツハイマー病予防研究を3週間で終わらせることはできません。同じ時間がかかるのです」。AIが創薬サイクルを排除するという誇大広告は、実現しないというのが彼の見方だ。
スコヴロンスキー氏によれば、AIが真価を発揮するのは創薬の段階、具体的には化学者やタンパク質工学者がより優れた分子を設計し、これまで創薬不可能とされていた標的を切り開く場面だ。リリーが構築している競争上の優位性は、独自の生物学的・化学的データに基づいている。「十分な実データで学習されていないモデルを使っても、性能は低く、他社との差別化も図れません」と彼は語った。リリーは、社内実験、外部企業とのデータ提供とモデル利用の提携、そしてNVIDIAと構築中のカスタムデータ工場を通じて、実験用学習データの生成を加速させている。特定の治療領域に固執する同社の姿勢がこの優位性を高めている。疾患領域に特化して学習されたAIモデルは汎用モデルを凌駕するため、糖尿病、腫瘍学、神経科学における数十年にわたるリリーの蓄積が、模倣困難なデータ資産として直接的に活かされている。
遺伝子医薬：投資家が織り込んでいない「プログラム可能な」創薬プラットフォーム
スコヴロンスキー氏は、遺伝子医薬について、1980年代の組み換えタンパク質医薬と同様の、必然的な次のプラットフォームシフトであると論じ、最も構造的に重要な主張を展開した。彼が提示した重要な洞察は「プログラム可能性」だ。「合成化学では、すべての分子が化学者が作り上げる芸術作品のようなものです。しかし、遺伝子医薬であれば、ある疾患の薬の遺伝コードを書き換えるだけで、他の問題を解決していれば別の疾患の薬に転用できるのです」。
彼は、遺伝性難聴に対するリリーの取り組みを例に挙げた。同社は、遺伝子欠損により先天的に耳が聞こえない子供の聴力を回復させる遺伝子治療を開発している。希少な遺伝性難聴における商業的機会は限定的であり、スコヴロンスキー氏もそれを認めている。しかし、内耳細胞への送達、発現、製造といったプラットフォームの知見は、次の遺伝性難聴の原因へ、そして最終的には加齢性難聴へと応用できる。加齢性難聴は時間の経過とともに人口の約半数が罹患するものであり、現時点で他社が遺伝子治療を開発しているとは聞いていないと彼は述べた。
BD（事業開発）の規律：なぜリリーは大型の商業段階の買収を避けるのか
事業開発について、スコヴロンスキー氏は他の大手製薬会社とは大きく異なる哲学を語った。リリーは、NPV（正味現在価値）モデルではなく、科学とチームの質に基づいて初期段階の案件を優先する。彼は、個々の資産に対するNPVモデルを信頼できないものとして退けた。「予測売上高と実際の売上高を見比べても、相関関係はありません。アナリストも社内の人間も、個々の薬剤の売上を現実と相関する形で予測することなどできないのです」。
同社の選好は、市場での競り合いを正当化するために差別化された商業仮説が必要となる後期段階の単一資産よりも、時間の経過とともにリターンを積み上げられるプラットフォームやチームにある。大型買収について、リリーに資金的な制約はないと認めつつも、「明確な差別化の論拠がある商業段階の資産には出会っていない」と率直に語り、そうした買収が行われていない理由を説明した。中国市場については、急速に向上するイノベーションの質を認め、中国資産の評価に時間を割いている。開発コストが低くスピードが速いため、米国では経済的に不可能な「複数の候補を同時にヒトで試験する」という実証的なアプローチが可能だからだ。新しい領域ではデューデリジェンスをより集中的に行い、リリーは案件を実行する1年以上前から社内の科学チームを構築し、真の評価専門知識を確保することもある。
甘い誘惑と長期的なゲーム
スコヴロンスキー氏は最後に、巨大製薬会社を破滅させる戦略的ミスについて直接的な警告を発した。これは外部へのメッセージであると同時に、社内への規律でもあった。彼が定義する罠とは「成功そのもの」だ。メガブロックバスター（超大型新薬）が生まれると、それを守り、カニバリゼーション（共食い）を防ぎ、他のすべてへの資金提供を絞るというインセンティブが働く。彼は、リリーがすでに「tirzepatide」への投資を継続しているにもかかわらず、研究開発費をそれ以外の領域へも振り向けていることを強調した。「tirzepatideへの追加投資は今後数年間、最高の収益をもたらすでしょう」と認めつつも、その罠を避ける姿勢を示した。目標は業界史上前例のない持続的な成長軌道であり、現在の勝者である製品を守るのではなく、それらに対して投資を続けることで、必要なパイプラインの広さを維持できると確信している。