Niagen Bioscience 揭露製藥雄心：以「生物優化」NAD 候選藥物 NB4168 鎖定罕見兒科疾病
於 2026 年 7 月 15 日舉辦的投資人座談會，詳述轉型投入受監管藥物開發的策略
以 TRU Niagen 補充劑品牌聞名的 NAD+ 科學公司 Niagen Bioscience，於 7 月 15 日的投資人座談會中，正式揭露其進軍製藥開發領域的重大計畫，此舉標誌著該公司已將增長敘事從單純的消費性補充劑業務，延伸至更廣闊的領域。執行長 Robert Fried、財務長 Ozan Pamir 以及全球法規與科學事務資深副總裁 Andrew Shao，詳細介紹了由新成立的子公司 NAD Pharmaceuticals Corp 所研發的領先候選藥物 NB4168，該藥物旨在治療目前尚無 FDA 核准療法的罕見兒科遺傳疾病——毛細血管擴張性共濟失調症（Ataxia-Telangiectasia）。
生物利用度更高、更安全的 NR 衍生物
NB4168 是一種受專利保護的菸鹼醯胺核糖（nicotinamide riboside, NR）類似物，該分子亦為 TRU Niagen 的核心成分，但經工程改造後，能將更多的活性化合物輸送到血液與組織中。Shao 指出：「初步安全性研究顯示，與標準的菸鹼醯胺核糖相比，它具有更好的安全性。」並補充在相當的莫耳當量劑量下，「NB4168 更為安全。」關鍵在於，由於該分子目前並未作為膳食補充劑販售，公司在將其開發為藥物方面擁有明確的法規途徑，這是一旦提交新藥臨床試驗申請（IND）後，現有 NR 類產品無法做到的。Shao 明確表示，若 FDA 核准 NB4168 作為候選藥物，法律上將禁止其再以補充劑形式上市；這項細節對於試圖了解該計畫如何與核心 TRU Niagen 業務進行區隔的投資人而言至關重要。
罕見疾病布局背後的科學依據
Fried 與 Shao 將製藥論點立基於 NAD 耗竭的生物學機制。Fried 解釋，NAD 水準提升可促進粒線體增生與細胞修復，而特定兒科患者表現出「檢測不到的 NAD 水準」，這使他們成為驗證衰老與 NAD 關係的明確指標。Shao 詳細說明了毛細血管擴張性共濟失調症的機制，即 ATM 基因突變導致雙股 DNA 斷裂修復受損，進而引發神經退化、免疫功能障礙與早發性癌症。他提到，先前由研究人員發起的菸鹼醯胺核糖臨床研究「展現了極具前景的結果」，能改善 DNA 修復、粒線體功能及患者症狀，這為開發更強效的後續分子提供了臨床依據。
開發時程尚早，路徑尚未定案
Pamir 直言該計畫仍處於臨床前階段。今年的工作包括透過外部研究網絡，在毛細血管擴張性共濟失調症的蟲類、小鼠及類器官模型中進行療效研究，同時進行 IND 相關的準備工作，如齧齒動物的藥物動力學與基因毒性研究。明年計畫針對齧齒類與非齧齒類動物進行為期 6 個月與 9 個月的毒理學研究。公司正考慮採取「患者參與的 I/II 期臨床試驗」加上「單一關鍵性試驗」的設計，但 Pamir 提醒：「這仍處於規劃階段，尚未最終定案。」值得注意的是，管理層並不打算獨自將該計畫推進至商業化階段：Pamir 表示，公司的目標是「最終透過合作、授權或分拆該計畫」，同時預計該計畫的成本在其資產負債表上屬於可控範圍。
ATM 申報期間的資產負債表紀律
針對投資人對近期「市價發行（ATM）」股票募資計畫及 S-3 表格申報的關注，Pamir 試圖緩解對股權稀釋的疑慮，稱其為「例行行政事項」，並補充：「我們沒有理由也無需籌集任何資金。」Fried 重申此訊息，強調公司資產負債表無負債，且已連續多年實現季度獲利，這與其他補充劑同業透過大量網紅行銷追求營收成長卻犧牲利潤率的做法形成對比。話雖如此，Fried 也表示願意投入更廣泛的品牌知名度活動，包括可能使用名人與網紅，並將資本配置描述為「營收與獲利之間的平衡藝術」。
四大業務部門，可預測性不一
Fried 藉此機會提醒投資人，Niagen 已不再是單一產品公司。除了 TRU Niagen，公司還經營供應 NAD 提升化合物給其他補充劑製造商的原料業務、透過全美超過 1,200 家診所提供 Niagen IV 的遠距醫療部門以及直接面向消費者的居家注射產品，如今再加上製藥部門。Fried 坦言，原料部門表現較為不穩，「在任何特定季度或幾個季度中，原料業務都相當波動」，同時形容核心的 TRU Niagen 業務隨著 NAD 認知度提升，已成為更穩健、結構性成長的基礎。
科學實力作為差異化優勢
管理層依賴其研究合作關係來強化在罕見疾病領域的信譽。Fried 提到前美國國家老齡化研究所（National Institute on Aging）的 Bill Bohr 正主導相關研究，不僅針對毛細血管擴張性共濟失調症，還包括柯凱因氏症候群（Cockayne syndrome）、威爾納症候群（Werner syndrome）、弗里德賴希氏共濟失調症（Friedreich's ataxia）及粒線體肌病變，這些皆被視為未來的潛在研發管線。菸鹼醯胺核糖的發明者 Charles Brenner 博士則持續擔任首席科學顧問。Fried 還預告了科學團隊將有尚未公開的新成員加入，暗示孤兒藥管線未來可能超越 NB4168 的範疇。