Niagen Bioscience revela sus ambiciones farmacéuticas con NB4168, un candidato a fármaco "bio-superior" de NAD para una enfermedad pediátrica rara
La charla informativa del 15 de julio de 2026 detalla el giro estratégico hacia el desarrollo de medicamentos regulados
Niagen Bioscience, la compañía de ciencia de NAD+ conocida principalmente por su marca de suplementos TRU Niagen, aprovechó una charla informativa para inversionistas el 15 de julio para presentar su primer esfuerzo serio en el desarrollo de fármacos farmacéuticos, un movimiento que redefine la narrativa de crecimiento de la empresa más allá de sus raíces en los suplementos de consumo. El CEO Robert Fried, el CFO Ozan Pamir y el vicepresidente sénior de Asuntos Científicos y Regulatorios Globales, Andrew Shao, detallaron el NB4168, el candidato principal de la recién formada subsidiaria NAD Pharmaceuticals Corp, destinado a tratar la ataxia-telangiectasia, una enfermedad genética pediátrica rara que carece de terapias aprobadas por la FDA.
Un derivado de NR más biodisponible y seguro
NB4168 es un análogo patentado de nicotinamida ribósido, la molécula que sustenta a TRU Niagen, pero diseñada para suministrar una mayor cantidad del compuesto activo al torrente sanguíneo y a los tejidos. Según Shao, "nuestros estudios iniciales sobre seguridad muestran que tiene un mejor perfil de seguridad" que la nicotinamida ribósido estándar y, en dosis molares equivalentes comparables, "el NB4168 es más seguro". Un punto crítico es que, debido a que la molécula no se vende actualmente como suplemento dietético, la empresa cuenta con una vía regulatoria clara para desarrollarla como fármaco, algo que los productos basados en NR existentes no pueden hacer una vez que se presenta una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés). Shao fue explícito al señalar que la autorización de la FDA del NB4168 como candidato a fármaco impediría legalmente que llegue al mercado como suplemento, un matiz importante para los inversionistas que intentan comprender cómo este programa se mantiene aislado de la franquicia principal TRU Niagen.
La ciencia detrás de la apuesta por las enfermedades raras
Fried y Shao fundamentaron la tesis farmacéutica en la biología del agotamiento de NAD. Fried explicó que los niveles elevados de NAD impulsan la biogénesis mitocondrial y la reparación celular, y que ciertos pacientes pediátricos presentan "niveles indetectables de NAD", lo que los convierte en una prueba clara y única de la relación entre el envejecimiento y el NAD. Shao detalló el mecanismo en la ataxia-telangiectasia específicamente: una mutación en el gen ATM que deteriora la reparación de las roturas de doble cadena del ADN, lo que conduce a neurodegeneración, disfunción inmunológica y cáncer de aparición temprana. Señaló que estudios clínicos previos iniciados por investigadores utilizando nicotinamida ribósido "mostraron resultados realmente prometedores" en la mejora de la reparación del ADN, la función mitocondrial y los síntomas de los pacientes, proporcionando la justificación clínica para avanzar con una molécula sucesora más potente.
Cronograma de desarrollo aún temprano, camino no definido
Pamir fue directo al señalar que el programa permanece en etapas preclínicas. El trabajo de este año incluye estudios de eficacia en modelos de gusanos, ratones y organoides de ataxia-telangiectasia a través de una red de investigación externa, junto con trabajos habilitadores para la IND, como estudios farmacocinéticos y de genotoxicidad en roedores. Se planean estudios de toxicología de seis y nueve meses en roedores y no roedores para el próximo año. La empresa contempla un diseño de ensayo de Fase I/II con pacientes, seguido de un único ensayo fundamental, aunque Pamir advirtió que "esto aún está en etapas de planificación, por lo que no es definitivo". Cabe destacar que la gerencia no pretende llevar el programa de forma independiente hasta la comercialización: Pamir afirmó que la intención de la empresa es "eventualmente asociarse, licenciar o escindir este programa", aun esperando que el costo del mismo sea manejable dentro de su propio balance general.
Disciplina en el balance general ante la presentación del S-3
Los inversionistas señalaron el reciente prospecto de oferta de acciones "at-the-market" y la presentación S-3 de la empresa, y Pamir intervino para disipar las preocupaciones sobre la dilución, calificándolo como "un trámite administrativo" y añadiendo que "no tenemos ninguna razón ni necesidad de recaudar capital". Fried reforzó el mensaje, destacando un balance general sin deuda y una racha de varios años de rentabilidad trimestral, contrastando el enfoque de Niagen con el de sus pares en el sector de suplementos que persiguen el crecimiento de los ingresos brutos mediante un marketing intensivo con influencers a costa de los márgenes. Dicho esto, Fried señaló su disposición a inclinarse por una campaña de mayor conocimiento de marca, incluyendo el uso potencial de celebridades e influencers, describiendo la asignación de capital como "un acto de equilibrio entre los ingresos brutos y la utilidad neta".
Cuatro líneas de negocio distintas, previsibilidad desigual
Fried utilizó la sesión para recordar a los inversionistas que Niagen ya no es una historia de un solo producto. Más allá de TRU Niagen, la empresa opera un negocio de ingredientes que suministra compuestos potenciadores de NAD a otros fabricantes de suplementos, una división de telesalud que ofrece Niagen IV a través de más de 1.200 clínicas en EE. UU., además de inyectables directos al consumidor para uso doméstico, y ahora la unidad farmacéutica. Fried fue franco al admitir que el segmento de ingredientes es irregular: "en cualquier trimestre o par de trimestres, el negocio de ingredientes es bastante volátil", mientras describió a la franquicia principal TRU Niagen como una base más estable y con un crecimiento estructural a medida que aumenta la conciencia sobre el NAD.
La solidez científica como factor diferenciador
La gerencia se apoyó en sus relaciones de investigación para subrayar su credibilidad en el espacio de las enfermedades raras. Fried mencionó a Bill Bohr, anteriormente del National Institute on Aging, como líder del trabajo no solo en ataxia-telangiectasia, sino también en el síndrome de Cockayne, el síndrome de Werner, la ataxia de Friedreich y la miopatía mitocondrial, todas ellas planteadas como futuras oportunidades en la cartera de proyectos. El Dr. Charles Brenner, inventor de la nicotinamida ribósido, sigue siendo el principal asesor científico. Fried también adelantó que habrá incorporaciones al equipo científico que aún no se han anunciado, lo que sugiere que la cartera de enfermedades huérfanas podría ampliarse más allá del NB4168 con el tiempo.