リジェネロン、サノフィとの協議継続中に免疫領域の新薬候補4抗体を公表 PNHおよび地図状萎縮の第4四半期データ開示を予告
モルガン・スタンレー 第24回年次グローバル・ヘルスケア・カンファレンス（2026年9月14日）
リジェネロン・ファマシューティカルズは、モルガン・スタンレー主催のヘルスケア・カンファレンスにおいて、主力製品「デュピックスェント（Dupixent）」の次世代を見据える免疫学パイプラインの全体像を過去最大規模で詳細に説明した。同時に、サノフィとの利益配分を巡る再交渉については、両社が第2-四半期の決算説明会で言及してから数ヶ月が経過した現在も妥結に至っていないことを認めた。CFOのクリストファー・フェニモア氏、最高商業責任者（CCO）のマリオン・マコート氏、IR責任者のライアン・クロウ氏が、アナリストのテレンス・フリン氏の質問に対応し、デュピックスェントの成長限界、重症筋無力症（gMG）における「セムディシラン（cemdisiran）」の迫る上市、「アイリーアHD（EYLEA HD）」のバイオシミラー対策、資本配分の優先順位に至るまで幅広いテーマについて見解を述べた。
デュピックスェントのフランチャイズを拡張する4つの新抗体
最も具体的な新規開示を行ったのはクロウ氏で、デュピックスェントの現在の適応を超えて免疫・炎症領域におけるリジェネロンの優位性を防衛・拡張するために開発中の4つの抗体について詳述した。このパイプラインに含まれるのは、アトピー性皮膚炎の試験を控え、すでに健康なボランティアへの投与が行われている作用持続型のIL-13抗体、デュピックスェントと同じ受容体を標的とし2026年末から2027年初頭にかけての臨床入りが期待されるさらに作用持続型の抗体、そして2027年の臨床入りが予定されている2つの追加プログラム（1つはIL-4リガンドを標的とし、もう1つはIL-4とIL-13の両方を阻害する二重特異性抗体）である。「これら4つの抗体を組み合わせることで、デュピックスェントが現在カバーしている領域の大部分、あるいはすべてを確実にカバーし、さらにこれらのプログラムで想定している他の適応症についても展開できると考えている」とクロウ氏は述べた。
このグループのほかに、リジェネロンは健康なボランティアへの投与がすでに進行中で、標的を非公表とする5番目の抗体を明らかにいた。同社はこれが、原発性胆汁性胆管炎、全身性エリテマトーデス、潰瘍性大腸炎、シェーグレン症候群など、遺伝的関連性が強いと特定された7〜8種類の自己免疫疾患のグループに対応できる可能性があるとみている。第2相試験の開始は2027年を予定している。特筆すべき点として、経営陣は潰瘍性大腸炎におけるデュピックスェントのバイオマーカー選定型第2相試験が進行中であるにもかかわらず、炎症性腸疾患（IBD）を戦略的優先事項としては軽視した。クロウ氏は「潰瘍性大腸炎におけるデュピックスェントでは大きな成功を収めておらず……IBD領域に参入する特段の目標があるとは言わない」と率直に述べた。
サノフィとの再交渉は未解決、タイムラインの提示なし
サノフィとのデュピックスェントの利益配分構造改革が合意に向かうという市場の期待にもかかわらず、フェニモア氏は時期について新たな明確な見解を示さなかった。同氏は、このプロセスにおいて双方が何らかの成果を得たと実感して交渉を終える必要があると説明した。リジェネロンが経済条件の変更を求めている一方、マコート氏率いる商業チームは運用の調整を強く求めている。「サノフィの同僚たちとの協議は引き続き前進している……時期に関しては、現時点で言えることはほとんどない」とフェニモア氏は述べ、両チームが「極めて懸命に取り組んでいる」と付け加えるにとどめた。明確な時期が示されないことは、両社の第2四半期決算説明会での発言を受けた進展を期待していた投資家を失望させる可能性が高い。なお、サノフィが独自に2030年のデュピックスェントの売上高ガイダンスを220億ユーロから250億ユーロに引き上げた決定について、マコート氏はリジェネロン自身見解と方向性が一致していると再確認し、米国における浸透率が依然として10%台後半から20%程度にとどまるアトピー性皮膚炎が、残された最大の成長余地であると指摘した。
セムディシランの上上市準備と、第4四半期における3つの個別データカタリスト
全身型重症筋無力症（gMG）を対象とするセムディシランのPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）期限を11月に控え、マコート氏は同社が専用の神経疾患事業部を構築し、「上市の準備が整っている」と断言した。マコート氏は、セムディシランの四半期ごとの投与が既存のC5阻害薬に対する重要な差別化要因であると位置づける一方、ラベル上のより有利なワクチン接種要件へのコミットメントは避け、試験デザインの違いが「議論の興味深いポイントになり得る」と述べるにとどめた。欧州での承認は2027年下半期以降になると見込まれている。
株式市場にとってより影響が大きいのは、第4四半期に予定されているセムディシランのほかの2つのデータ読み出しである。セムディシランとポゼリマブを併用し、エクリズマブと比較するPNHの第3相試験は、LDHに基づく病勢コントロールと輸血回避という2つの主要評価項目を設定しており、双方が達成される必要がある。クロウ氏は、過去の正常化データに基づき病勢コントロールの評価項目には自信を示したものの、すべての輸血が同剤の標的であるC5を介したメカニズムによって引き起こされているわけではないため、輸血回避は「より厄介な評価項目である」と指摘した。
地図状萎縮（GA）の中間データは、より二者択一的なリスクを孕んでいる。これは硝子体内のアプローチではなく全身投与のアプローチであり、クロウ氏が認めたように「過去の全身投与アプローチは失敗に終わってきた」手法である。同社はgMGのピボタル試験における補体ノックダウンのデータ（「gMGのピボタル試験においてCH50の99%以上のノックダウンを実証した」）を楽観視の根拠としているが、225名を対象とした26週時点の中間データについては、完全な無効から明確な成功までどのような結果にも転ぶ可能性があることを認めた。その結果次第で、すでに登録が進行中の750名を対象とするより大規模な治験コホートから、2つある有効治療アームの片方が除外されるかどうかが決まることになる。
アイリーアHDが勢いを増す中、バイオシミラーの特許闘争が重要な局面へ
アイリーアHDの売上高は、現在リジェネロンとバイエルによる米国のアイリーアおよびアイリーアHDの純売上高合算値の約60%を占めており、第1四半期の50%から上昇した。マコート氏は、4週間隔投与、網膜静脈閉塞症（RVO）の適応症、20週間隔投与の持続性データなどの適応拡大により、同フランチャイズに「抗VEGFカテゴリーで最も幅広い適応」をもたらしたと評価した。経営陣は、下半期における競争の激化や、2027年に向けた新たな2ミリグラム製剤のバイオシミラー参入が逆風となると指摘しており、好調なHDへの切り替えストーリーを幾分和らげる慎重姿勢を示した。
より重大な影響を持つ8ミリグラム製剤のバイオシミラーによる脅威について、クロウ氏はアルボテック（Alvotech）との特許紛争に関するこれまでにない明確なタイムラインを提示した。現在証拠開示手続き（デポジション）が進行中で、米特許審判部（PTAB）における口頭弁論が12月4日に予定されており、2027年初頭には裁定が下される見通しである。同氏は、特許の完全支持、完全無効、あるいは混合裁定という3つの可能性を挙げ、リジェネロンが2039年まで存続する8ミリグラム製剤の追加特許を保有しており、さらに出願中の特許も重ねて有しているため、仮に1つの不利な裁定が出たとしても、バイオシミラーの参入への道が必ずしも一気に開かれるわけではないと強調した。個別の動向として、同社は引き続き年内における1社以上の受託製造業者（CMO）でのプレフィルドシリンジの承認を見込んでおり、ニューヨーク州サラトガにある自社の充填・仕上げ施設においても年内に臨床規模の製品生産を開始し、2027年にかけてより大規模な商業生産ラインが稼働する予定である。
資本配分は配当成長ではなく自社株買いを最優先する姿勢を表明
フェニモア氏は、2025年のプログラム開始以降0.88ドルから0.94ドルへとわずかな引き上げにとどまっている配当について、成長の原動力とすることを意図したものではないと明言した。「少なくとも短期および中期的に、配当成長を主軸とするストーリーにはならない」。その代わりに同社は機動的な自社株買いに依存しており、2026年上半期には約20億ドルの自社株買いを実施し、そのうち第2四半期単独でも12億ドルに達した。バリュエーション連動型の買付枠に基づき、残り25億ドルの承認枠が残されている。事業開発（BD）に関して、フェニモア氏は、リジェネロンがプラットフォーム型ディールしか追求しないという市場の認識を否定し、同社が後期の単一資産の案件について複数「検討（キック・ザ・タイヤ）」してきたものの、バリュエーション規律の観点から見送ってきたと言及した。これは、バランスシート上の実行能力にもかかわらず、大規模で短期的なM&Aが投資家の基本シナリオとなるべきではないことを示すシグナルである。
リノジフィクの初期フィードバックは強固だが、より早期の治療ラインへの拡大こそが真の標的
マコート氏は、4次治療以降の多発性骨髄腫に対する「リノジフィク（Lynozyfic）」について、競合する二重特異性抗体と比較した有効性、安全性、そして入院負担の軽減を理由に、医師から強い好意的なフィードバックが寄せられていると説明した。一方で、直近の晩期治療ラインにおける機会は、適応拡大が可能になるためにさらなる治験の完了を必要とする、より早期の治療ラインへの参入という大きな目標の二次的なものに過ぎないと率直に認めた。