Niagen Bioscience、希少小児疾患向け「バイオ・スペリオル」なNAD医薬品候補「NB4168」で製薬事業へ参入
7月15日開催の投資家向け対話集会で、規制下での医薬品開発への戦略的転換を詳述
NAD+サイエンス企業であり、サプリメントブランド「TRU Niagen」で知られるNiagen Bioscienceは、7月15日に開催した投資家向け対話集会において、本格的な医薬品開発への参入計画を明らかにした。これは、同社の成長戦略を消費者向けサプリメント事業の枠を超えて再定義するものとなる。CEOのRobert Fried氏、CFOのOzan Pamir氏、グローバル規制・科学担当SVPのAndrew Shao氏は、新たに設立した子会社NAD Pharmaceuticals Corpが手掛けるリード候補「NB4168」について詳細を説明した。同薬は、FDA（米食品医薬品局）承認薬が存在しない希少小児遺伝性疾患である毛細血管拡張性運動失調症（Ataxia-Telangiectasia）を標的としている。
より高い生物学的利用能と安全性を備えたNR誘導体
NB4168は、TRU Niagenの基幹成分であるニコチンアミドリボシド（NR）の特許取得済みアナログであり、活性化合物を血液や組織により多く供給できるよう設計されている。Shao氏によれば、「初期の安全性試験では、標準的なニコチンアミドリボシドよりも優れた安全性プロファイルが示されている」とし、同等のモル濃度で比較した場合「NB4168の方が安全である」と述べた。重要な点として、同分子は現在サプリメントとして販売されていないため、同社には医薬品として開発を進める明確な規制上の道筋がある。これは、治験薬（IND）申請が行われた時点で既存のNRベース製品には許されないことである。Shao氏は、NB4168が医薬品候補としてFDAの承認を得れば、法的にサプリメントとして市場に出ることは不可能になると明言した。これは、同プログラムが中核事業であるTRU Niagenフランチャイズからいかに切り離されているかを理解しようとする投資家にとって重要なニュアンスである。
希少疾患への賭けを支える科学的根拠
Fried氏とShao氏は、製薬事業参入の根拠をNAD枯渇の生物学に求めた。Fried氏は、NADレベルの上昇がミトコンドリアの生合成と細胞修復を促進すると説明し、特定の小児患者では「NADレベルが検出不可能」であることから、老化とNADの関係を証明する極めて明確なケースになると指摘した。Shao氏は、毛細血管拡張性運動失調症におけるメカニズムを詳述した。同疾患はATM遺伝子の変異により二本鎖DNA切断の修復が阻害され、神経変性、免疫不全、若年性癌を引き起こす。同氏は、ニコチンアミドリボシドを用いた過去の医師主導臨床試験において、DNA修復やミトコンドリア機能、患者の症状改善に「非常に有望な結果が得られた」と指摘し、より強力な後継分子を開発する臨床上の論理的根拠を示した。
開発スケジュールは初期段階、方針は未確定
Pamir氏は、同プログラムが依然として前臨床段階にあることを明言した。本年は外部の研究ネットワークを通じて、毛細血管拡張性運動失調症の線虫、マウス、オルガノイドモデルを用いた有効性試験を行うほか、げっ歯類を用いた薬物動態試験や遺伝毒性試験など、IND申請に向けた作業を進める。来年にはげっ歯類および非げっ歯類を用いた6〜9カ月の毒性試験を計画している。同社は患者を対象とした第I/II相試験のデザインと、それに続く単一の検証的試験を検討しているが、Pamir氏は「まだ計画段階であり、確定したものではない」と慎重な姿勢を見せた。注目すべきは、同社が商業化まで単独でプログラムを推進する意図はないという点だ。Pamir氏は「最終的にはパートナーシップの締結、ライセンス供与、あるいはスピンアウトを目指す」としつつ、プログラム費用は自社のバランスシートで十分に管理可能であるとの見通しを示した。
ATM申請とバランスシートの規律
投資家から同社の最近のATM（At-the-market）公募増資やS-3申請について懸念が示されると、Pamir氏は希薄化の懸念を打ち消し、「事務的な手続きに過ぎない」と述べ、「資本調達の理由も必要性もない」と強調した。Fried氏もこの見解を補強し、無借金経営と四半期ベースでの長年にわたる黒字化を挙げ、インフルエンサーマーケティングによる販促費で利益を削るサプリメント業界の競合他社とは対照的なアプローチをとっていると主張した。一方でFried氏は、著名人やインフルエンサーの起用を含むブランド認知度向上キャンペーンを強化する意欲を示し、資本配分については「トップライン（売上高）とボトムライン（利益）のバランスを考慮する」と語った。
4つの事業部門と収益の予測可能性
Fried氏は、Niagenがもはや単一製品の企業ではないことを投資家に再認識させた。TRU Niagenに加え、同社は他のサプリメントメーカーにNAD増強成分を供給する原料事業、全米1,200以上のクリニックで「Niagen IV」を提供する遠隔医療部門、および消費者向け在宅注射剤事業、そして今回の製薬部門を展開している。Fried氏は原料セグメントについて「四半期ごとに変動が激しい」と率直に認める一方、中核であるTRU Niagenフランチャイズについては、NADへの認知度向上に伴い、より安定的かつ構造的な成長基盤であると説明した。
差別化要因としての科学的知見
経営陣は、希少疾患領域における信頼性を強調するため、研究パートナーとの関係を重視した。Fried氏は、国立老化研究所（NIA）出身のBill Bohr氏が、毛細血管拡張性運動失調症だけでなく、コケイン症候群、ウェルナー症候群、フリードライヒ運動失調症、ミトコンドリアミオパチーなど、将来のパイプライン候補となる疾患の研究を主導していると述べた。ニコチンアミドリボシドの発明者であるCharles Brenner博士も引き続き主任科学顧問を務める。Fried氏は、今後発表予定の科学チームへの新たな人員追加も示唆しており、オーファンドラッグ（希少疾患薬）のパイプラインがNB4168を超えて拡大する可能性を示した。