リジェネロン、サノフィとのアライアンス拡大に向けた協議継続を明らかに—C5フランチャイズの重要局面迎える第4四半期も詳述
バーンスタイン・ヘルスケア・リーダーズ＆ディスラプターズ・フォーラム（2026年9月23日） — CFOのクリス・フェニモア氏とIR責任者のライアン・クロウ氏が、パイプラインのカタリスト、「デュピクセント」の特許の残り期間、そしてLAG-3悪性黒色腫プログラムに対する慎重姿勢について解説
リジェネロン・ファマシューティカルズの最高財務責任者（CFO）であるクリス・フェニモア氏とIR責任者のライアン・クロウ氏は、バーンスタイン主催のヘルスケアフォーラムで講演し、サノフィとの提携関係を「デュピクセント」以外にも拡大するための協議が継続していることを確認した。また、年間売上高ランレートが約24億ドルに達するデュピクセントを保護する特許ポートフォリオについて詳細な説明を行うとともに、補体C5フランチャイズにおけるデータが相次ぐ第4四半期の展望を語った。さらに、中国で台頭しているPD-1×VEGF二重特異性抗体クラスが「リブタヨ」にとって長期的な真の脅威となることを率直に認め、2026年初頭の第1相試験で統計学的有意差を達成できなかった同社のLAG-3悪性黒色腫プログラムについて改めて慎重な姿勢を示した。
サノフィとの協議、期待段階から本格的な交渉へ
このセッションで最も影響力の大きかった開示は事業開発に関するものだった。フェニモア氏は、両社がそれぞれの第2四半期決算説明会で示唆していた提携拡大に関する協議が「活発な議論」へと進展したことを確認し、これまでの含みを持たせた発言からトーンを大きく変化させた。「医療従事者や保険者との関係性、さらには患者コミュニティの間におけるブランドの評判という観点で、デュピクセントが築き上げてきた価値を考慮すれば、双方の間で構築されてきたものを活用しようとすることは、取り組むべき非常に理にかなった選択だ」とフェニモア氏は述べた。提携のスキームや対象となるアセットの範囲は明らかにされなかったが、今回のトーンを踏まえると、投資家は様子見の継続ではなく、むしろ発表を期待すべきであることを示唆している。特にリジェネロンは、これまで提携利益の持ち分を圧迫していたサノフィの開発勘定をすでに精算しており、この変更により第3四半期以降、サノフィとの提携による利益が押し上げられる見通しであるためなおさらである。
デュピクセントのパテント・クリフはモデル予測よりも先だが、ヘッドラインの期日ほど遠くはない
クロウ氏は、デュピクセントの知的財産（IP）のタイムラインについて、これまでで最も明確な説明を行った。物質特許は米国で2031年3月まで、欧州で2033年、日本では2034年まで存続し、治療法、製造法、製剤に関する多層的な特許ポートフォリオは、ケースによっては2040年代前半から中盤まで延長される。より差し迫った課題として、ぜんそくやアトピー性皮膚炎をカバーする投与関連の特許が2030年中盤から失効し始める点があり、クロウ氏はこれを「独占期間のランレートという観点から、潜在的に重要な変曲点」と呼んだ。同社は、バイオシミラーの参入を可能な限り遅らせるためサノフィとともに強力に法的争訟を行う姿勢を明確にした一方、ジェネリックのデュピルマブが実際に米国の市場に到達する「特定の時期」については言及を避けた。これは、物質特許の期限が独占権の「上限」であって「保証」ではないことを改めて想起させるものである。
C5フランチャイズ、重要なデータ発表が控える第4四半期
リジェネロンの補体C5ポートフォリオは、データと意思決定が集中する重要な局面を迎えている。全身性重症筋無力症を対象としたC5標的siRNAであるcemdisiran（セムディシラン）のPDUFA（新薬承認審査終了目標日）が11月に控えており、同社は年4回の投与で済む差別化されたプロファイルをアピールしている。また、発作性夜間ヘモグロビン尿症における承認申請用データが第4四半期に予定されており、セムディシランとポゼリマブの併用療法がアストラゼネカのエクリズマブとヘッド・トゥ・ヘッド（直接比較）で試験される。クロウ氏は、初期のパートAデータにおいて、患者の96%がLDH値の正常化を達成した一方、ravulizumab（ラブリズマブ）では約80%であったことを指摘する一方、試験の2つ目の共同主要評価項目である輸血回避については、「すべての輸血が血管内溶血に起因するわけではない」ため、C5阻害が対処できると期待される唯一のメカニズム以外の要因も絡むことから、相応のリスキーさを伴うと注意を促した。さらに、高齢で感染症に対する脆弱性の高い集団を対象に、硝子体内投与ではなく全身投与による補体阻害を検証する地図状萎縮（GA）の中間解析も今四半期に予定されている。クロウ氏は期待値について慎重な姿勢を示し、「GAに対する全身投与アプローチはこれまで非常に困難であった」と述べ、承認済みの硝子体内投与製剤と「同等のトレンド」に乗るだけで満足できるとの見解を示した。
LAG-3悪性黒色腫プログラムに依然として漂う暗雲
クロウ氏は、今年初めに発表された一次治療の転移性悪性黒色腫の試験結果における失望を隠さなかった。fianlimab（フィアンリマブ）とリブタヨの併用療法は、メルコのペムブロリズマブを上回る5か月以上のベネフィットを示したが、統計学的有意差には達しなかった。同社は現在、ブリストル・マイヤーズのOpdualag（オプデュラグ）との継続中のヘッド・トゥ・ヘッド試験を、承認申請用試験へと切り替えることについて規制当局と協議を行っている。さらに特筆すべき点として、クロウ氏は、データが今年後半から2027年初頭にかけて見込まれている、患者の登録が完了した悪性黒色腫の術後補助療法（アジュバント）試験に対して慎重な姿勢を示した。オプデュラグ自体が、ハザード比がオプジーボに対して実質1.0という結果で同じ補助療法セッティングにおいて失敗しているためである。「この結果についてはやや慎重に捉えている」とクロウ氏は述べ、企業が自社の今後の重要治験データについて事前にネガティブなフレーミングを行うという異例の姿勢を見せた。
リブタヨの静かな強さ—そしてリジェネロンが無視していないPD-1×VEGFの脅威
クロウ氏はリブタヨを「過小評価されている製品」と呼び、前年同期比30%以上の成長を挙げた。非小細胞肺がんが米国売上の約40%を占めるに至っており、肺がん領域における新規処方シェアおよび総シェアで第2位の地位を維持している。新規処方シェアは現在、オプジーボ、イミフィンジ、テセントリクの合計を上回っている。キイトルーダの特許切れが迫っていることに関して、クロウ氏は、バイオシミラーの影響は一般的に周辺の競合製品ではなくリファレンス製品に集中する傾向があると主張し、扁平上皮肺がんにおいてリブタヨがより優れている可能性を示唆するクロス・トライアル（試験間比較）のデータムを指摘した。しかし、より大きな構造的リスクについては率直に認めた。「PD-1×VEGFが、欧米の患者においてトランスフォーマティブ（変革的）な可能性を秘めたデータを生み出すことに着実に近づいていることを認めないのは、現実を見据えていないことになるだろう。」次世代ADC（抗体薬物複合体）の台頭相まって、これは経営陣がカンファレンス・コールにおいて示した競合リスクに関する最も踏み込んだ言及の一つとなった。
第XI因子：意図的に異なるプロファイルを持つ2つの抗体
リジェネロンは、膝手術後のVTE（静脈血栓塞栓症）予防から心房細動、がんに伴う血栓症に至るまで、およそ半ダースの血栓性疾患を対象とした承認申請に向けたプログラムにおいて、第XI（11）因子を標的とする2つの抗体の開発を進めている。触媒ドメインを標的とする一方の抗体は、APTT（活性化部分トロンボプラスチン時間）およびトロンビン阻害アッセイに基づき、出血リスクのトレードオフなしに—潜在的には第Xa因子阻害薬を凌駕する—ベストインクラスの抗凝固活性を示すことが期待されている。第2の抗体は異なるエピトープ（A2）を標的とし、機能的な第XII（12）因子阻害薬として設計されており、薬効の一部を犠牲にしながら、さらにクリーンな出血プロファイルを追求している。クロウ氏は、このデュアル・アプローチにより、リジェネロンが現在250億ドルから300億ドルと見積もる獲得可能な市場全体（TAM）を充足できると説明した。現在、適格患者のおよそ半数が出血への懸念から十分な治療を受けていない状況にある。VTE予防に関する初期の第III相データは2027年に、短期の第II相心房細動データは2027年中頃に発表される見通しである。
アイリーアHDの堅調な執行と高まるバイオシミラーの圧力
「アイリーアHD」は現在、アイリーア・フランチャイズの純売上高の約60%を占めており、リジェネロンは第2四半期において眼科領域の革新的ブランドの中で唯一シェアを拡大した企業となった。経営陣は、4週間ごとの定期投与の適応拡大や2025年末に追加された網膜静脈閉塞症（RVO）の適応取得に続き、他の治療法から切り替えた患者において投与間隔が約4週間延長するという実臨床での持続性の向上のデータを挙げた。同社は、第3および第4四半期における前年同期比の需要の伸びについて10%前半から半ばとするガイダンスを改めて示しつつ、2ミリグラムのバイオシミラーがさらに市場に参入しつつあり、継続的な商業的防衛が必要になることを認めた。
資本配分の規律と、実現しなかったディール
フェニモア氏は、事業開発における見送り案件について異例の率直さで語り、断念したディールの一部は期待外れのデューデリジェンス結果に起因し、また別の案件は単にバリュエーションのミスマッチが理由であるとした。「これまでに私たちが関与したアナウンスメントやプロセス、そして評価額の中には、私たちが到達できる水準を大きく逸脱しているものもあった。」株主還元について、リジェネロンは2026年上半期に20億ドルの自社株買いを実施し、そのうち第4四半期だけで12億ドルを買い付けた。これらは取締役会が12〜18か月ごとに約30億ドルの枠を再承認することで賄われており、2025年に開始された、年間約4億ドルを拠出する小規模な配当プログラムと並行して実施されている。