Niagen Bioscience, 희귀 소아질환 치료제 'NB4168'로 제약 시장 진출 선언
7월 15일 열린 투자자 간담회에서 규제 의약품 개발로의 전략적 전환 상세히 밝혀
NAD+ 과학 기업이자 'TRU Niagen' 건강기능식품 브랜드로 잘 알려진 Niagen Bioscience가 지난 7월 15일 투자자 간담회를 통해 본격적인 의약품 개발 사업 진출을 공식화했다. 이번 행보는 단순 건강기능식품 기업에서 제약사로의 체질 개선을 의미한다. 로버트 프리드(Robert Fried) CEO, 오잔 파미르(Ozan Pamir) CFO, 앤드류 샤오(Andrew Shao) 글로벌 규제 및 과학 담당 수석부사장은 신설 자회사 NAD Pharmaceuticals Corp의 핵심 후보물질인 'NB4168'을 공개했다. 이 물질은 FDA 승인 치료제가 전무한 희귀 소아 유전질환인 모세혈관확장성운동실조증(Ataxia-Telangiectasia)을 타깃으로 한다.
생체 이용률과 안전성을 높인 NR 유도체
NB4168은 TRU Niagen의 핵심 성분인 니코틴아미드 리보사이드(NR)의 특허받은 유사체로, 활성 화합물을 혈액과 조직으로 더 효과적으로 전달하도록 설계됐다. 샤오 수석부사장은 "초기 안전성 연구 결과, 기존 니코틴아미드 리보사이드보다 우수한 안전성 프로파일을 보였다"며, "동일 몰 농도 대비 NB4168이 더 안전하다"고 설명했다. 특히 이 물질은 현재 건강기능식품으로 판매되지 않기 때문에, 임상시험계획(IND) 승인 이후 기존 NR 기반 제품들과 달리 의약품으로서 명확한 규제 경로를 확보할 수 있다. 샤오 부사장은 FDA가 NB4168을 의약품 후보물질로 승인하면 법적으로 건강기능식품 시장 진입이 불가능해진다는 점을 명확히 했다. 이는 투자자들이 해당 프로그램이 기존 TRU Niagen 사업과 어떻게 분리되어 운영되는지 이해하는 데 중요한 대목이다.
희귀질환 공략의 과학적 근거
프리드 CEO와 샤오 부사장은 NAD 고갈 생물학을 바탕으로 제약 사업의 논리를 전개했다. 프리드 CEO는 높은 NAD 수치가 미토콘드리아 생합성과 세포 복구를 촉진하며, 특정 소아 환자에게서 "NAD 수치가 검출되지 않는 현상"이 나타나는 것은 노화와 NAD의 상관관계를 보여주는 명확한 증거라고 설명했다. 샤오 부사장은 모세혈관확장성운동실조증의 발병 기전에 대해, ATM 유전자 돌연변이가 이중 가닥 DNA 손상 복구를 저해하여 신경 퇴행, 면역 기능 장애, 조기 암 발병을 유발한다고 지적했다. 그는 앞서 연구자 주도로 진행된 니코틴아미드 리보사이드 임상 연구들이 DNA 복구와 미토콘드리아 기능 개선, 증상 완화 측면에서 "매우 유망한 결과"를 보였으며, 이것이 더 강력한 후속 물질 개발의 임상적 근거가 되었다고 덧붙였다.
초기 단계의 개발 일정, 최종 경로 미확정
파미르 CFO는 해당 프로그램이 아직 전임상 단계에 있음을 분명히 했다. 올해는 외부 연구 네트워크를 통해 모세혈관확장성운동실조증의 벌레, 쥐, 오가노이드 모델에서 효능 연구를 진행하고, 설치류 약동학 및 유전독성 연구 등 IND 승인을 위한 작업을 병행할 예정이다. 내년에는 설치류 및 비설치류를 대상으로 한 6개월 및 9개월 독성 연구가 계획되어 있다. 회사는 환자 대상 임상 1/2상 이후 단일 피벗 임상(pivotal trial)을 구상 중이나, 파미르 CFO는 "아직 계획 단계일 뿐 확정된 것은 아니다"라고 신중한 입장을 보였다. 주목할 점은 경영진이 이 프로그램을 독자적으로 상업화할 계획은 없다는 것이다. 파미르 CFO는 "궁극적으로는 파트너십, 라이선스 아웃, 혹은 분사할 계획"이라며, 자체 재무제표로도 충분히 감당 가능한 수준의 비용이 소요될 것으로 내다봤다.
ATM 신고 속 재무 건전성 유지
일부 투자자들이 최근 회사의 증자 가능성(at-the-market equity prospectus) 및 S-3 서류 제출에 대해 우려를 표하자, 파미르 CFO는 이를 "통상적인 행정 절차"라고 일축하며 "자본 조달의 이유나 필요성이 전혀 없다"고 강조했다. 프리드 CEO 역시 무차입 경영과 수년간 이어진 분기별 흑자 기조를 언급하며, 인플루언서 마케팅에 과도한 비용을 지출하며 외형 성장에만 치중하는 타 건강기능식품 기업들과의 차별성을 부각했다. 다만 프리드 CEO는 유명인이나 인플루언서를 활용한 대규모 브랜드 캠페인 가능성을 열어두며, 자본 배분은 "매출과 수익성 사이의 균형을 맞추는 작업"이라고 설명했다.
4개 사업 부문, 불균일한 예측 가능성
프리드 CEO는 Niagen이 더 이상 단일 제품에 의존하는 기업이 아님을 강조했다. 회사는 TRU Niagen 외에도 타 건강기능식품 제조사에 NAD 증진 원료를 공급하는 원료 사업부, 미국 내 1,200개 이상의 클리닉과 소비자 직접 판매(DTC)를 통해 'Niagen IV'를 제공하는 원격 의료 사업부, 그리고 이번에 신설된 제약 사업부를 운영하고 있다. 프리드 CEO는 원료 사업부에 대해 "분기마다 변동성이 크다"고 솔직하게 밝히면서도, 핵심인 TRU Niagen 사업은 NAD에 대한 인지도가 높아짐에 따라 구조적으로 성장하는 안정적인 기반이라고 평가했다.
차별화 요소로서의 과학적 역량
경영진은 희귀질환 분야에서의 신뢰도를 높이기 위해 연구 네트워크를 적극 활용했다. 프리드 CEO는 국립노화연구소(National Institute on Aging) 출신의 빌 보어(Bill Bohr)가 모세혈관확장성운동실조증뿐만 아니라 코케인 증후군, 베르너 증후군, 프리드라이히 운동실조증, 미토콘드리아 근병증 등 향후 파이프라인 기회에 대한 연구를 주도하고 있다고 밝혔다. 니코틴아미드 리보사이드의 발명가인 찰스 브레너(Charles Brenner) 박사 역시 수석 과학 고문으로 활동 중이다. 프리드 CEO는 아직 공개되지 않은 과학 팀 합류 인사를 언급하며, 향후 희귀질환 파이프라인이 NB4168을 넘어 더욱 확대될 수 있음을 시사했다.