Recursion Pharmaceuticals：FAP 註冊試驗與 RBM39 早期訊號成為近期催化劑，但資本紀律仍是核心故事
2026 年 5 月 12 日，美國銀行全球醫療保健會議 — 財務長 Ben Taylor 概述研發管線里程碑與資本架構
Recursion Pharmaceuticals 在美國銀行（Bank of America）全球醫療保健會議上的表現，對於一家人工智慧（AI）藥物研發公司來說相當罕見：他們將投資論點牢牢錨定在近期的臨床成果上，而非僅僅是平台願景。財務長 Ben Taylor 直言，公司首先將自己定位為一家治療藥物開發商，未來 12 到 18 個月內，五項臨床數據的發布將驗證或壓力測試這一說法。
FAP 與 RX-4881：以真實世界數據為武器，邁向樞紐試驗
目前進展最快且最具商業意義的項目仍是針對家族性腺瘤性息肉病（FAP）的 RX-4881。這是一種遺傳性疾病，患者終其一生會在胃腸道中長出數百至數千個惡性息肉，通常在 30 歲前就需切除結腸，一生平均要經歷 10 次重大手術。Recursion 利用大型語言模型（LLM）查詢 3 億份病歷，識別出 25 萬個 FAP 相關病例，僅用約一週時間就得出上述數據。Taylor 強調，這些真實世界數據（Real-World Data）正積極為 FDA 的註冊路徑討論提供參考，但他拒絕透露這將如何影響試驗設計要求。「FDA 熱愛數據與透明度，」他說。「任何認為情況不然的人，肯定沒跟他們打過交道。」
讓 Recursion 有信心推動註冊的二期試驗數據顯示，治療三個月內息肉負擔減少約 50%，關鍵在於患者在停藥後仍能維持療效，這對於目前尚無核准療法、且屬於慢性病的適應症而言，意義重大。目前關於樞紐試驗架構的 FDA 討論仍在進行中，預計 2026 年下半年會有最新進展。潛在的試驗終點包括息肉負擔、複合式 Spigelman 評分、切除頻率及重大手術切除次數，考慮到目前的標準治療，這些皆代表了真正的未滿足醫療需求。此外，真實世界數據基礎設施使 Recursion 能夠根據納入/排除標準及試驗中心的人口統計數據來模擬招募池，Taylor 表示，這已使該公司運用 ClinTech 工具進行的試驗招募率提高了 30% 至 60%。
RBM39：具備早期 PK/PD 驗證的新型降解劑，完整數據將於下半年公布
RBM39 可以說是研發管線中科學創新性最強、風險分歧（binary risk）最高的項目。該標靶透過 Recursion 的表型組學（phenomics）平台識別，作為 CDK12 生物學的代理指標，此前從未被用於治療。CDK12 因與高突變負荷癌症的關聯性，長期以來備受腫瘤學界關注，但直接抑制該標靶一直受挫，主因是 CDK12 與 CDK13 的結合口袋幾乎完全相同，而抑制 CDK13 會產生顯著毒性。Recursion 的策略是識別出另一個能重現所需生物學特性的標靶，並針對其設計降解劑分子。
在會議前的第一季財報電話會議上，公司披露了初步的人體試驗數據，顯示藥物動力學（PK）與藥效動力學（PD）呈現劑量比例關係，並與設計目標一致；具體而言，在劑量遞增接近預期治療水準時，觀察到了全天維持大於 70% 標靶抑制所需的蛋白質敲除（knockdown）表現。Taylor 將此描述為一種「失敗分析」思維：高效行動，確認機制符合模型預期，然後在投入更多資源前尋求單藥治療的早期療效訊號。更全面的數據預計將於 2026 年下半年公布。Taylor 指出，該藥物的可及患者群體（特別是 MSI-high 和合成致死腫瘤類型）規模龐大，該項目「非常有潛力」，儘管目前單藥治療的臨床訊號程度仍存在不確定性。
RX-7735：突變選擇性 PI3K 抑制劑，瞄準現有競爭市場缺口
Recursion 也討論了 2026 年初宣布的突變選擇性 PI3K alpha 抑制劑 RX-7735。該領域競爭激烈（Incyte、Relay Therapeutics 等公司均有佈局），但 Taylor 強調，與目前開發中的任何藥物相比，Recursion 的分子對野生型 PI3K 的選擇性高出約一個數量級。臨床意義有二：首先，有潛力納入目前因糖尿病或糖尿病前期而被排除在 Piqray 等已核准 PI3K 療法之外的患者（Taylor 估計這佔相關癌症患者的一半）；其次，在達到最大耐受劑量前，有機會推向更高劑量，從而提高反應率。真實世界分析顯示，患者使用 Piqray 的中位時間僅幾個月，主要原因是高血糖負擔。目前正進行 IND（新藥臨床試驗申請）準備工作，預計 2026 年下半年公布數據。
Sanofi 與 Roche 合作案：當前損益平衡，未來具備選擇權價值
與 Sanofi 和 Roche 的合作組合迄今已產生超過 5 億美元收益，在約兩年內達成七項里程碑（Sanofi 五項，Roche 兩項）。Taylor 將目前的經濟效益描述為「損益平衡至微利」，因為合作夥伴會預付營運費用。更有趣的動態在於隨著項目推進：Sanofi 的選擇權行使與 Roche 的里程碑進展，將使這些合作案從「成本覆蓋型」轉變為純利潤來源，且 Recursion 無需承擔剩餘營運義務。雖然該轉折點尚未立即到來，但它是中長期財務模型中值得關注的重要組成部分。
資本紀律：合併後預算削減 35%，費用目標控制在 3.9 億美元以下
Taylor 簡報中最被低估的部分，或許是他對成本管理的嚴格要求。在與 Exscientia 合併後，Recursion 將分析性影響-機率框架應用於整個預算，並削減了所有無法明確證明具有高預期價值的項目。結果是總支出減少了 35%。2026 年的費用指引設定在 3.9 億美元以下（涵蓋五項臨床項目、兩項臨床前項目及兩大製藥合作案），Taylor 表示公司「致力於將支出控制在更低水準」。他也反駁了外界對 AI 藥物研發公司的常見誤解：Recursion 約 70% 的成本直接流向研發管線與合作案，而非獨立的平台開發。「我們不是那樣運作的，」他說。「我們是將平台應用於管線開發。」
平台科學：多模態生物學與虛擬細胞雖真實，但仍遙遠
Taylor 在公開會議上對 AI 藥物研發的實際進展給出了較為務實的評估。他指出，業界目前面臨的挑戰在於如何從大多數競爭對手所處的「點解決方案」（point solutions），轉向能夠同時解決臨床試驗失敗原因（生物學、化學、患者選擇及試驗設計）的整合系統。Recursion 的論點在於，其統一系統與超過 50 PB 的專有數據集（透過多年應用而非單純彙整公開數據建立）能實現比業界標準更具預測性的建模。他引用近期的一項研究指出，規模較小但註解精確的數據集，其預測能力優於規模龐大但註解粗糙的數據集，這對公司如何看待數據品質與規模的權衡具有直接影響。
關於「虛擬細胞」（virtual cell）概念，Taylor 承認該詞彙被過度使用甚至濫用。Recursion 在《Nature Biotechnology》發表的研究顯示，結合細胞表型組學、轉錄組學及其他數據流的多模態生物學，能為訓練數據中完全缺失的細胞株生成實驗預測。「我們才剛觸及冰山一角，」Taylor 說，並反對將此視為近期的商業優勢。客觀來看，這些能力在科學上具有意義，但在運作上仍處於早期階段，投資人不應將其定價為近期的價值驅動力。
未來幾個月將決定 Recursion 的平台科學與臨床執行能力是否值得重估。公司的信譽取決於 4881 的註冊路徑是否明朗、RBM39 是否展現早期腫瘤訊號，以及 7735 是否順利進入臨床——這一切都將在緊縮的資本紀律背景下進行，幾乎沒有容許研發進度延宕的空間。
Recursion Pharmaceuticals 深度解析
商業模式與策略
Recursion Pharmaceuticals 處於科技與生物學的交匯點，開創了旨在將效率低下的藥物研發流程工業化的「TechBio」（科技生物）商業模式。傳統製藥研究依賴於手工式、以假說為導向的科學方法，這導致了極高的失敗率與飆升的成本。Recursion 透過結合大規模自動化濕實驗室基礎設施與機器學習技術來繪製細胞表型，徹底翻轉了這一範式。透過其專有的作業系統，該公司每週進行數百萬次自動化細胞實驗，捕捉高解析度生物影像，使運算模型能夠在排除人為偏差的情況下，識別複雜的人類疾病模式。這種「數據優先」的方法，將藥物研發從序列式、低產出的過程，轉變為高度平行化、工業化的引擎。
該公司透過雙軌策略模式將其平台變現。首先，它推進自有及共同開發的腫瘤學與罕見遺傳疾病治療候選藥物管線。此內部管線具有長期價值創造的最高潛力，但也伴隨著傳統的臨床與監管風險。其次，Recursion 透過與大型生物製藥公司簽訂利潤豐厚、以里程碑為導向的研發合作，減輕了這種高資本密集型的風險。透過授權其平台使用權並合作進行標靶發現，公司產生了關鍵的非稀釋性資本，有效地將後期臨床風險與商業化成本轉移給大型合作夥伴，同時保留了里程碑付款與權利金的獲利空間。
Recursion 的策略在 2024 年底迎來了變革性的演進，以 6.88 億美元的全股票交易收購了總部位於英國的人工智慧藥物設計公司 Exscientia。在合併之前，Recursion 的重心高度偏向標靶識別與表型生物學，但在隨後的精密化學步驟中缺乏深厚能力。Exscientia 的加入填補了這一空白，帶來了自動化小分子合成平台與先進的生成式化學工具。這兩個平台的整合有效地建立了一個全堆疊、端到端的藥物研發管線，使合併後的實體能夠從識別新穎生物標靶，無縫銜接至快速設計並合成高度優化的小分子。
客戶、合作夥伴與供應商
Recursion 目前的商業重點高度依賴與頂尖製藥企業的企業級合作，這也是其營業收入的主要來源。其中最顯著的是與 Roche 和 Genentech 的全面合作。根據協議，雙方正探索神經科學與腫瘤學領域的 40 個項目，長期里程碑的理論交易價值高達驚人的 120 億美元以上。同樣地，該公司也與 Sanofi 進行了廣泛的多標靶合作，專注於免疫學與腫瘤學領域最多 15 個同類最佳（best-in-class）項目。Sanofi 已投入超過 1.3 億美元的前期與里程碑付款，且每個項目皆有資格獲得超過 3 億美元的後續里程碑付款及分級權利金。與 Bayer 的策略合作則進一步驗證了該平台在大規模研發上的效用。
Recursion 的最終終端客戶是飽受高度未滿足醫療需求疾病所苦的患者，特別是在精密腫瘤學與罕見孤兒疾病領域。透過鎖定具有明確遺傳驅動因素的疾病（例如家族性腺瘤性息肉病），該公司尋求利用加速監管途徑，並解決標準治療方案仍然極其有限的患者群體需求。
在供應端，公司對龐大算力的依賴，使得高效能硬體供應商成為其最關鍵的供應商。Recursion 的能力由其 BioHive-2 超級電腦支撐，該電腦搭載 504 個 Nvidia H100 GPU，是製藥產業中最大的超級運算叢集。Nvidia 過去一直是關鍵的策略合作夥伴，曾在 2023 年向 Recursion 注入 5,000 萬美元，以優化 BioNeMo 平台上的基礎模型。儘管 Nvidia 已於 2025 年底清空了其在 Recursion 的公開股權部位，但深度的技術合作依然活躍。該公司也高度依賴雲端基礎設施供應商，特別是擴大了與 Google Cloud 的合作，以支援其 50 petabyte 專有數據集的數據儲存與運算擴展需求。
市場格局與競爭優勢
人工智慧藥物研發領域高度分散且資金充沛，並呈現出不同的技術路徑。Recursion 在一個擁擠的市場中運作，同行包括依賴物理分子模擬的 Schrodinger，以及利用 Dynamo 平台鎖定動態蛋白質結構的 Relay Therapeutics。在生物製劑領域，如 Generate Biomedicines 等競爭對手利用生成式模型從零開始設計新型治療性蛋白質。同時，Insilico Medicine 已成為小分子領域強大的直接競爭對手，成為首批將完全透過電腦設計的資產推進至第二期人體療效試驗的 AI 原生公司之一。
儘管競爭激烈，Recursion 仍憑藉其專有數據生態系統的龐大規模與整合性，保有獨特的競爭優勢。許多 AI 新創公司依賴公開、分散或回顧性的數據集來訓練模型，而 Recursion 則透過閉環系統產生自己的「基準真相」（ground-truth）生物數據。公司即時合成大量的多體學（multi-omic）與化學數據，並將洞察回饋至演算法中，以持續精進其預測準確度。這種將高通量濕實驗室與預測運算相結合的模式，是純軟體新創公司極難複製的。
這種結構性優勢體現在具體的營運效率與低輸入成本上。Recursion 指出，目前每個開發候選藥物平均僅需合成 330 個化合物，較產業標準的 2,500 至 5,000 個化合物減少了 90%。此外，該平台將從發現到進入先進開發候選階段的時間縮短至約 17 個月，不到產業標準 40 個月的一半。這些指標凸顯了工業級的競爭護城河，資本與時間效率提供了相較於傳統製藥研究的結構性優勢。
新產品與臨床管線
繼 Exscientia 整合完成後，Recursion 於 2025 年啟動了嚴格的投資組合優化，終止了多項中期資產，包括用於腦海綿狀血管畸形的 REC-994，該藥物雖達到了安全性終點，但未能證明顯著的臨床效益。這項臨床現實的考驗迫使管理層將資源轉向其最有希望的腫瘤學與罕見疾病候選藥物，從而使 2026 年底的管線更加精簡且聚焦。
該公司目前臨床敘事的核心是 REC-4881，這是一種正在評估用於家族性腺瘤性息肉病的變構 MEK1/2 抑制劑。2026 年初，公司報告了該資產強勁的第二期概念驗證數據，顯示總息肉負荷中位數降低了 43%，且患者反應率達 75%。關鍵在於，即使在患者停止治療後，該藥物仍顯示出持久的療效。隨著監管機構積極參與以定義註冊途徑，REC-4881 代表了 Recursion 端到端平台的首次重大臨床驗證。
在管線後端，公司正推進新一代精密標靶療法。REC-1245 是一種針對生物標記富集實體瘤與淋巴瘤的新型 RBM39 降解劑，目前正處於第一期研究，在首批受試者中展現了良好的安全性，且未出現劑量限制性毒性。此外，完全透過該平台生成式化學能力在不到 20 個月內開發出的高選擇性 LSD1 抑制劑 REC-4539，近期也完成了首位患者給藥。這些資產從電腦預測到進入人體試驗的快速進展，成為管理層論點的有力實證，證明其平台能夠可靠地大規模產出高品質的開發候選藥物。
產業動態與新進業者
生物製藥產業正面臨嚴重的生產力危機，通常被稱為「Eroom 定律」，即開發新藥的成本大約每九年翻倍。這種宏觀經濟壓力為 TechBio 平台創造了高度友善的環境。大型製藥公司渴望將最早期、風險最高的標靶發現階段外包給專業的科技合作夥伴。這種動態確保了擁有經驗證平台的公司，將持續看到授權與共同開發交易的強勁需求。
然而，產業同時也在經歷一場超創新時期，這威脅到 AI 藥物研發堆疊中某些層級的商品化。最直接的生存威脅來自 Alphabet 分拆出的 Isomorphic Labs。Isomorphic 在 2026 年 5 月獲得 21 億美元的 B 輪融資，正推進一套專有的藥物設計引擎，在預測抗體-抗原介面與複雜分子結構方面展現了前所未有的準確度。在 Google DeepMind 的運算優勢與主權財富基金巨額資本的支持下，Isomorphic 代表了一位可能壟斷高端研發合作的重量級新進者。
同時，開源社群正迅速侵蝕基礎生物模型的專有護城河。過去一年中，如 Chai-1 與 Boltz-2 等開放權重模型的發布，成功複製了 Google AlphaFold 3 的能力，使生物分子結構預測的獲取門檻大幅降低。隨著軟體演算法趨於商品化，最終戰場已從「矽基」（in silico）預測準確度轉向「活體」（in vivo）臨床療效。持續存在的轉化缺口（translation gap）——即高度優化的數位分子仍可能在人類生物學中出現不可預測的失敗——仍然是產業最大的障礙，這既是該領域的逆風，也成為能跨越此鴻溝之公司的潛在差異化優勢。
管理層績效
在執行長 Chris Gibson 的領導下，管理層成功引領公司度過了對未獲利生物技術公司而言極其嚴苛的宏觀經濟環境。Gibson 已證明自己是一位高效的資本分配者與 TechBio 論點的敘事者，在從純粹的篩選公司轉型為全整合藥物研發強權的敘事過程中，為公司從大型製藥巨頭手中爭取了數十億美元的潛在交易價值。Exscientia 合併案的執行展現了管理層對自身化學領域不足的自覺，以及執行大膽、變革性收購以完善平台的決心。
在財務方面，執行團隊在資本市場緊縮時展現了必要的節制。2026 年第一季，管理層成功將營運支出同比削減約 30%。透過將年度營運現金消耗控制在 3.9 億美元以下，他們憑藉 6.65 億美元的強勁流動性部位，將公司的現金跑道延長至 2028 年初。儘管這些成本控制措施受到讚賞，但管理層的紀錄並非完美無瑕。早期的 REC-994 等臨床資產失敗，凸顯了該平台早期迭代的限制，而 Nvidia 低調出清股權的觀感，也需要細膩的投資人關係操作來化解。儘管如此，團隊已達成合作里程碑，並維持了必要的資本緩衝，以推動其下一代資產度過關鍵的臨床轉折點。
評分卡
Recursion Pharmaceuticals 無疑已建立起生物製藥產業中最強大、垂直整合程度最高的藥物研發平台之一。其龐大的專有表型數據集與 Exscientia 精密化學能力的結合，創造了一個能顯著縮短從標靶識別到臨床候選藥物時間的閉環引擎。公司將化合物合成需求降低 90% 的能力，加上吸引 Roche 與 Sanofi 等巨頭簽署大規模驗證交易，為其提供了穩固的非稀釋性資本基礎。此外，REC-4881 令人期待的第二期療效數據，提供了急需的臨床驗證，證明該平台確實能在人體中產生持久且具備疾病修飾效果的療法。
反之，未來的道路充滿了激烈的競爭與科學風險。TechBio 領域正經歷一場資本軍備競賽，以 Isomorphic Labs 的巨額資金儲備與基礎模型開源化的快速擴散為標誌，這些都威脅著矽基研發的商品化。此外，儘管 Recursion 已證明能以空前的速度產生臨床候選藥物，但人類生物學的二元風險仍然是價值的最終仲裁者。該公司的長期生存能力，不取決於其運算的優雅程度或超級電腦的規模，而取決於在一個極度懲罰臨床失敗的市場中，能否持續將數位預測轉化為獲准上市的商業化治療藥物。